Лизосомные болезни накопления — группа наследственных моногенных заболеваний, связанных с нарушением функции лизосом.
Ферментная заместительная терапия — лечение, заключающееся во введении ферментов (в том числе и рекомбинантных) пациентам с наследственным дефектом метаболизма.