Термины и определения

МДС с избытком бластов-2 – вариант МДС, для которого характерна цитопения любой степени выраженности без абсолютного моноцитоза, при этом бласты, возможно с палочками Ауэра, в периферической крови составляют от 5 до 19,9%, в костном мозге – от 10 до 19,9%, процент кольцевых сидеробластов может быть любой, так же, как и количество клеток с дисплазией. В случае, когда при МДС с избытком бластов-1 в бластных клетках выявляют палочки Ауэра, верифицируют диагноз МДС с избытком бластов-2.

МДС с изолированной делецией (5q) (МДС-5q-) – вариант МДС, для которого характерна анемия, чаще макроцитарного характера, возможно в сочетании с нормальным или повышенным количеством тромбоцитов, без увеличения процента бластных клеток в периферической крови (<1%) и костном мозге (<5%), абсолютного моноцитоза в периферической крови, при этом дисплазия выявляется в клетках эритроидного ростка и мегакариоцитах, при цитогенетическом исследовании костного мозга определяется изолированная делеция линного плеча хромосомы 5 (del(5q)), или в сочетании с другой аномалией, кроме аберраций хромосомы 7.

МДС неклассифицируемый (МДС-Н):

1. вариант МДС, с критериями МДС-ЛД, МДС-КС-ЛД, МДС-КС-МД, МДС-МД и МДС-5q-, но с количеством бластных клеток в периферической крови =1%, при двух и более измерениях;
2. варианты МДС-ЛД, МДС-КС-ЛД и МДС-5q-, при которых выявляются клинически значимая панцитопения;
3. вариант МДС, при котором выявляется клинически значимая цитопения с бластемией <2%, и бластными клетками <5% в костном мозге, но дисплазия выявляется менее чем в 10% клеток любого ростка кроветворения, при этом обнаруживаются цитогенетические аномалии, патогномоничные для МДС.

МДС низкого риска – группа пациентов, у которых при подсчете прогностических индексов определена группа очень низкого, низкого и промежуточного (суммарный балл <3,5) риска по шкале IPSS-R.

МДС высокого риска – группа пациентов, у которых при подсчете прогностических индексов определена группа промежуточного (суммарный балл > 3,5), высокого и очень высокого риска по шкале IPSS-R.

МДС/МПН – миелодиспластическое/миелопролиферативное новообразование- группа клональных заболеваний системы кроветворения, имеющих признаки и миелодиспластическое синдрома  (наличие дисплазии более, чем в 10% клеток гранулоцитарного, и/или эритроидного и/или мегакариоцитарного ростков) и миелопролиферативного новообразования (лейкоцитоз, тромбоцитоз), при отсутствии данных за  bcr-abl1 позитивный  ХМЛ, истинную полицитемию, первичный миелофиброз, эссенциальную тромбоцитемию, в отсутствии мутаций в генах  PDGFRα, PDGFRβ, FGFR1, PCM-JAK, при отсутствии в анамнезе цитотоксической терапии по поводу другого заболевания и применения колониестимулирующих факторов. При любом варианте МДС/МПН может быть спленомегалия или гепатоспленомегалия.  

ХММЛ- хронический миеломоноцитарный лейкоз, вариант МДС/МПН, для которого в крови характерно персистирующее увеличение количества от 10% и более моноцитов, в абсолютных значениях более 1х10⁹/л, наличие дисплазии более, чем в 10% клеток в 1 и более ростков кроветворения, при количестве бластных клеток и их эквивалентов менее 20%, при иммунофенотипировании количество классических моноцитов составляет от 94% и более. В отсутствии дисплазии более, чем в 10% клеток: при наличии цитогенетических и молекулярно-генетических аномалиях, характерных для миелоидных новообразований; если моноцитоз персистирует в течение 3 месяцев и более в отсутствии данных за инфекционный и аутоиммунный процесс.

ХММЛ-0 – вариант ХММЛ, с количеством бластных клеток в анализе крови до 1 % или костном мозге до 5%, бластные клетки без палочек Ауэра;

ХММЛ-1 – вариант ХММЛ, с количеством бластных клеток в анализе крови от 2 до 4% или костном мозге от 5 до 9%, бластные клетки без палочек Ауэра;

ХММЛ-2 – вариант ХММЛ, с количеством бластных клеток в анализе крови от 5 до 19% или костном мозге от 10 до 19% и/или палочки Ауэра при любом количестве бластных клеток.

аХМЛ- атипичный хронический миелолейкоз, bcr-abl1-негативный - вариант МДС/МПН, для которого характерно в крови повышение количества лейкоцитов от 13х10⁹/л и выше, увеличение количества  молодых форм нейтрофилов  (промиелоциты+миелоциты+метамиелоциты) от 10% и более, базофилы <2%, моноциты <10%, при количестве бластных клеток менее 20%, в костном мозге количество бластных клеток менее 20%, пролиферация гранулоцитарного ростка, наличие признаков дисмиелопоэза более, чем в 10% клеток в 1 и более ростков кроветворения.

МДС/МПН-КС-Т-миелодиспластическое/миелопролиферативное новообразование   с кольцевыми сидеробластами и тромбоцитозом, вариант МДС/МПН, для которого характерны в анализе крови анемия, тромбоцитоз от 450х10⁹/л и выше, бластемия до 1%, в костном мозге выявление кольцевых сидеробластов от 15% и выше, количество бластных клеток до 5%, наличие дисплазии в 1 и более ростков кроветворения и наличие морфологических признаков, характерных для миелопролиферативных новообразований; не должно быть  в анамнезе других миелопролиферативных новообразований, МДС, кроме МДС-КС, возможно наличие мутации в гене SF3B1, Jak2, CALR, MPL,в отсутствии делеции длинного плеча хромосомы 5, транслокации и делеции длинного плеча хромосомы 3.

МДС/МПН неклассифицируемое – миелодиспластическое /миелопролиферативное новообразование неклассифицируемое, для которого характерно наличие клинических и морфологических признаков МДС и МПН, но неклассифицируемых ни  в одном из вариантов МДС, МПН  и МДС/МПН: бластные клетки менее 20% в крови и костном мозге, наличие клинических и морфологических признаком миелодисплазии, в сочетании с клиническими и морфологическими признаками миелопролиферативного процесса (лейкоцитоз >13х10⁹/л и тромбоцитоз >450х10⁹/л).

Нейтрофильный ответ – увеличение числа нейтрофилов более чем на 100% от исходных значений.

Неудача лечения – летальный исход или прогрессия заболевания на фоне терапии.

Общая выживаемость (ОВ) – для оценки ОВ анализируют временные параметры всех пациентов, включенных в исследование. Точкой отсчета является день начала терапии или день верификации диагноза. Событием считается только смерть пациента от любой причины (ранняя летальность, смерть в период ремиссии от любой причины, смерть в период рецидива).

Острый лейкоз (ОЛ) – гетерогенная группа клональных заболеваний системы крови, возникающих вследствие мутации гемопоэтической стволовой клетки (ГСК) и приводящих к увеличению бластных клеток более 20% в костном мозге и/или периферической крови. По направленности бластных клеток ОЛ разделяют на:

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) – миелоидная направленность бластных клеток.

Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) – лимфоидная направленность бластных клеток.

Полная ремиссия (ПР) – состояние кроветворной ткани, при котором гемоглобин >110,0 г/л, нейтрофилы ≥1,0×10⁹/л, бластные клетки отсутствуют, тромбоциты >100,0×10⁹/л, бластные клетки в костном мозге <5%, возможна персистирующая дисплазия.

Полихимиотерапия (ПХТ) – наиболее оправданное сочетание противоопухолевых (цитостатических) препаратов, которое позволяет добиться максимально положительного эффекта, в частности ПР, при онкогематологических заболеваниях.

Прогрессия заболевания – увеличение количества бластных клеток более, чем на 50% и переход из первоначального варианта МДС в более продвинутый (МЛС-ЛД в МДС-МД, МДС-МД в МДС-ИБ-1, МДС-ИБ-1 в МДС-ИБ-2) (характеристика вариантов МДС представлена в разделе 1.5. «Классификация заболевания или состояния (группы заболеваний или состояний)», в табл. 1), при этом в анализах крови может отмечаться снижение показателей на 50% от максимальных значений, снижение Нb более чем на 20 г/л, появление трансфузионной зависимости. При стабильных показателях бластных клеток усугубление цитопении, без наличия других причин, также является признаком прогрессии заболевания.

Рецидив после ПР – увеличение количества бластных клеток >5%; снижение на 50% и более числа тромбоцитов и нейтрофилов от максимальных значений во время ремиссии; снижение показателей гемоглобина на 15 г/л и более, появление трансфузионной зависимости от эритроцитсодержащих компонентов.

Спленомегалия – при МДС селезенка может быть увеличена незначительно, на 1-2 см, при МДС/МПН размеры селезенки могут быть значительными.

Стабилизация – отсутствие частичной ремиссии, но нет признаков прогрессирования в течение более 8 недель.

Трансформация/прогрессия – в ОМЛ констатируется при обнаружении в пунктате костного мозга (КМ) или периферической крови более 20% бластных клеток.

Трансплантация костного мозга – под этим термином объединены трансплантация гемопоэтических стволовых клеток   крови, костного мозга  и пуповинной (плацентарной) крови.

Концентрат тромбоцитов – компонент донорской крови, содержащий тромбоциты.

Тромбоцитарный ответ – увеличение числа тромбоцитов >30×10⁹/л, снижение зависимости от гемотрансфузий концентрата тромбоцитов.

Цитогенетическая ремиссия – это полная клинико-гематологическая ремиссия, при этом цитогенетическими методами не выявляются исходные аномалии кариотипа; кариотип должен быть нормальным. Уменьшение количества клеток с хромосомными нарушениями минимум на 50% оценивается как частичный цитогенетический ответ.

Частичная ремиссия (ЧР) – те же критерии, что и для ПР, однако бластные клетки в костном мозге составляют более 5%.

Эритроидный ответ – повышение уровня гемоглобина на 15 г/л и более, снижение зависимости от гемотрансфузий эритроцитсодержащими компонентами донорской крови.

Эритроцитсодержащие компоненты донорской крови (ЭСКДК) – компоненты донорской крови, содержащие эритроциты (эритроцитная масса, эритроцитная взвесь и т. д.).