Примечания:
* K.W. Southern, C. Castellani, E. Lammertyn et al., Standards of care for CFTR variant-specific therapy (including modulators) for people with cystic fibrosis, Journal of Cystic Fibrosis, https://doi.org/10.1016/j.jcf.2022.10.002
M. Arslan, S. Chalmers, K. Rentfrow et al., Suicide attempts in adolescents with cystic fibrosis on Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor therapy, Journal of Cystic Fibrosis, https://doi.org/10.1016/j.jcf.2023.01.015
Таблица 11. Критерии мониторинга эффективности таргетной терапии
| Название критерия | Единицы измерения | Частота (сроки) измерения | Пороговые значения* |
| Изменения потребности в антибактериальной внутривенной терапии за год (по сравнению с годом до начала лечения) У детей от 1 года | дни | Через 12 месяцев после старта терапии, далее ежегодно | Снижение количества дней |
| Снижение потового теста (по сравнению с исходным уровнем) | ммоль\л | 14 дней или 1 месяц 3 месяца 6 месяцев 12 месяцев Далее 1 раз в год для оценки комплаентности пациента и эффективности терапии | Должен снижаться на ≥ 20 ммоль\л |
| Изменение ОФВ1** (по сравнению с исходным уровнем) У детей с 6 лет | % от должного | 14 дней или 1 месяц 3 месяца 6 месяцев 9 месяцев 12 месяцев Далее 1 раз в 3 месяца | Ивакафтор+лумакафтор: ≥ 5% Элексакафтор/тезакафтор/ ивакафтор+ивакафтор: ≥ 10% |
| Изменение ИМТ (по сравнению с исходным уровнем) | кг/м2 | 14 дней 1 месяц 3 месяца 6 месяцев 12 месяцев Далее 1 раз в 3 месяца | ≥ 0 |
| Уровень панкреатической эластазы-1 кала (по сравнению с исходным уровнем) У детей до 6 лет включительно с панкреатической недостаточностью | мкг/г | 6 месяцев 12 месяцев Далее 1 раз в год | Увеличивается |
Примечание: *пороговые значения – значения, при несоответствии которым терапия будет считаться недостаточно эффективной и пациенту требуется дополнительное наблюдение
**критерий применяется только для тех пациентов, у которых ОФВ1 составляет менее 80% от должного