Приложение 5. Торговые наименования и фирмы-производители препаратов таргетной терапии для муковисцидоза

Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.

Таблица 1. Торговые наименования и фирмы производители препаратов таргетной терапии, зарегистрированных в США (FDA) и Европе (EMA)

МНН	ивакафтор	ивакафтор+ лумакафтор	тезакафтор/ ивакафтор и ивакафтор	элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор +ивакафтор
Производитель	Vertex Pharmaceuticals Incorporated.	Vertex Pharmaceuticals Incorporated.	Vertex Pharmaceuticals Incorporated\Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited	Vertex Pharmaceuticals Incorporated\Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Страна происхождения	США	США	США/ЕС	США/ЕС
Торговое наименование	Калидеко	Оркамби	Симдеко/ Симкеви	Трикафта/Кафтрио
Дозировки	гранулы 25 мг 50 мг 75 мг таблетки 150 мг	гранулы 100 мг/125 мг 150 мг/188 мг таблетки 100 мг/125 мг 200 мг/125 мг	США 50 мг/75 мг + 75 мг 100 мг/150 мг + 150 мг ЕС (без ивакафтора) 50 мг//75 мг и 100 мг//150 мг	США 50 мг/25 мг/37,5 мг + 75 мг 100 мг/50 мг/75 мг+150 мг ЕС (без ивакафтора) 50 мг/25 мг/37,5 мг 100 мг/50 мг/75 мг
Содержимое 1 упаковки	56 саше с гранулами 56 таблеток	112 саше с гранулами 112 табл. покрытых оболочкой	56 таблеток 28 тезакафтор\ивакафтор и 28 ивакафтор	56 табл. элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и 28 табл. ивакафтора
Кол-во таб в упаковке всего	56 табл. 56 саше	112 табл. 112 саше	56 табл.	84 табл.
Возраст	с 4 мес	С 1 года (в РФ зарегистрирован для пациентов с 2 лет)	с 6 лет	с 6 лет

Официальные агентства по безопасности лекарственных средств США - FDA https://www.fda.gov/ и Европы - EMA https://www.ema.europa.eu/en

Таблица 3. Сравнительная характеристика препаратов Симдеко и Симкеви*

Характеристики	Симдеко/Simdeko	Симкеви/Symkevi (необходим дополнительный прием ивакафтора вечером, не входит в состав упаковки)
Ссылка на инструкцию	https://www.symdeko.com [52]	https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/symkevi [53]
Лекарственные формы	Таблетки, покрытые оболочкой Тезакафтор 100 мг, Ивакафтор 150 мг; Ивакафтор 150 мг для детей старше 12 лет, весом более 30кг. Тезакафтор 50 мг, Ивакафтор 75 мг; Ивакафтор 75 мг – для детей 6-11 лет, весом менее 30 кг	Таблетки, покрытые пленочной оболочкой Тезакафтор 100 мг, Ивакафтор 150 мг; для детей старше 12 лет, весом более 30кг. Тезакафтор 50 мг, Ивакафтор 75 мг; для детей 6 - 11 лет весом менее 30 кг
Дозирование	Дети от 12 лет и старше и взрослые: Утренняя доза: одна таблетка тезакафтора 100 мг/ивакафтора 150 мг тезакафтор 100 мг/ивакафтор 150 mg перорально каждое утро Вечерняя доза: Одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов Дети от 6 до 11 лет (весом 30 кг и более): Утренняя доза: одна таблетка тезакафтора 100 мг/ивакафтора 150 мг перорально каждое утро Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов Дети от 6 до 11 лет (весом менее 30 кг): Утренняя доза: одна таблетка тезакафтора 50 мг/ивакафтора 75 мг перорально каждое утро Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 75 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов	Дети от 12 лет и старше и взрослые: Утренняя доза: одна таблетка тезакафтора 100 мг/ивакафтора 150 мг тезакафтор 100 mg/ивакафтор 150 мг перорально каждое утро Необходимо применение ивакафтор 150мг (ивакафтор 150мг) (не входит в состав упаковки симкеви) (дети старше 6 лет и весом более 30кг и взрослые) вечером Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов Дети от 6 до 11 лет (весом 30 кг и более): Утренняя доза: одна таблетка тезакафтора 100 мг/ивакафтора 150 мг перорально каждое утро Необходимо применение ивакафтор/ ивакафтор 150 мг (не входит в состав упаковки симкеви) вечером Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов
Показание	Показан для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 6 лет и старше, у которых есть в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) мутация F508del унаследованнная от обоих родителей или есть, по крайней мере, одна мутация в гене CF, отвечающая на лечение с помощью симдеко. (Приложение 4, таблица 2)	Показан для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 6 лет и старше, у которых есть в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) мутация F508del унаследованнная от обоих родителей или есть по крайней мере одна мутация в гене CF, отвечающая на лечение с помощью Symkevi. (Приложение 4, таблица 2) Показан в комбинации с таблетками ивакафтор по 150 мг для детей от 6 лет и старше весом более 30кг и взрослых Показан в комбинации с таблетками ивакафтор 75mg для детей от 6 до 11 лет весом менее 30 кг.
Действующее вещество	100 мг тезакафтор /150 мг ивакафтор +150 мг ивакафтор 50 мг тезакафтор /75 мг ивакафтор +75 мг ивакафтор	100 мг тезакафтор /150 мг ивакафтор 50 мг тезакафтор /75 мг ивакафтор
Дата выдачи разрешения	12.02.2018 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов https://www.fda.gov[54]	31.10.2018 Европейский комитет по регистрации лекарственных средств https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ symkevi [53]

Таблица 4. Сравнительная характеристика препаратов Трикафта и Кафтрио*

Характеристики	Трикафта	Кафтрио (необходим дополнительный прием ивакафтора вечером, не входит в состав упаковки)
Ссылка на инструкцию	https://www.trikafta.c om [42]	https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPA R/kaftrio [55]
Лекарственные формы	Таблетки, покрытые оболочкой Элексакафтор 100 мг, Тезакафтор 50 мг, Ивакафтор 75 мг; Ивакафтор 150 мг для детей старше 12 лет, для детей 6-11 лет весом более 30 кг. Элексакафтор 50 мг, Тезакафтор 25 мг, Ивакафтор 37,5 мг; Ивакафтор 75 мг – для детей 6-11 лет, весом меньше 30кг	Таблетки, покрытые оболочкой Элексакафтор 100 мг, Тезакафтор 50 мг, Ивакафтор 75 мг; для детей старше 12 лет и взрослых Элексакафтор 50 мг, Тезакафтор 25 мг, Ивакафтор 37,5 мг;
Дозирование	12 лет и старше: Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 100 мг/тезакафтора 50 мг/ивакафтора 75 мг перорально каждое утро Вечерняя доза: Одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов от 6 до 11 лет (весом 30 кг и более): Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 100 мг/тезакафтора 50 мг/ивакафтора 75 мг перорально каждое утро Вечерняя доза: Одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов от 6 до 11 лет (весом менее 30 кг): Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 50 мг/тезакафтора 25 мг/ивакафтора 37,5 мг перорально каждое утро Вечерняя доза: Одна таблетка ивакафтора 75 мг перорально каждый вечер –	12 лет и старше: Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 100 мг/тезакафтора 50 мг/ивакафтора 75 мг перорально каждое утро Необходимо применение ивакафтор 150мг (не входит в состав упаковки Kaftrio) Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов Дети от 6 до 11 лет (весом 30 кг и более): Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 100 мг/тезакафтора 50 мг/ивакафтора 75 мг перорально каждое утро Необходимо применение ивакафтор 150мг (ivacaftor 150mg) (не входит в состав упаковки Kaftrio) Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтора 150 мг перорально каждый вечер – Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов Дети от 6 до 11 лет (весом менее 30 кг): Утренняя доза: Две таблетки элексакафтора 50 мг/тезакафтора 25 мг/ивакафтора 37,5 мг перорально каждое утро Необходимо применение ивакафтор 75мг (не входит в состав упаковки Kaftrio) Вечерняя доза: одна таблетка ивакафтор 75мг перорально каждый вечер Дозы следует принимать с интервалом примерно в 12 часов
Показание	Показан для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 6 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR)	Показан в комбинации с таблетками ivacaftor по 150 мг для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) Показан в комбинации с таблетками ивакафтор (ivakaftor) 75mg для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет весом менее 30 кг, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR).
Действующее вещество	100 мг элексакафтор/ 75 мг ивакафтор/ 50 мг тезакафтор +150 мг ивакафтор 50 мг элексакафтор/ 37,5 мг ивакафтор / 25 мг тезакафтор +75 мг ивакафтор	100 мг элексакафтор/75 мг ивакафтор / 150 мг ивакафтор 50 мг элексакафтор/ 37,5 мг ивакафтор / 25 мг тезакафтор
Дата выдачи разрешения	21.10.2019 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов https://www.fda.gov[54]	21.08.2020 Европейский комитет по регистрации лекарственных средств https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio [55]