В настоящее время в мире в клинической практике используются 4 таргетных препарата (СFTR модуляторы) для терапии муковисцидоза, из них только ивакафтор+лумакафтор зарегистрирован в Российской Федерации. Полный перечень препаратов и статус их регистрации, указан в таблице 1.
Таблица 1. Патогенетические лекарственные препараты для МВсведения на 1 мая 2023
| МНН | Торговое наименование | Регистрация РФ | Регистрация ЕС/США | Наличие в ЖНВЛП | Наличие в отечественных КР | Наличие в зарубежных КР |
| Ивакафтор + лумакафтор | Оркамби® | ДА (с 2-х лет) | ДА С 1 года | ДА | ДА | ДА |
| Элексакафто р/ ивакафтор/ тезакафтор+ ивакафтор | Трикафта/ Кафтрио/ | НЕТ (планируется в 2023 с 6 лет) | ДА С 2 лет | НЕТ | НЕТ | |
| Ивакафтор | Калидеко | НЕТ | ДА С 4 мес | НЕТ | НЕТ | ДА |
| Ивакафтор + тезакафтор | Симдеко/ Симкеви | НЕТ | ДА С 6 лет | НЕТ | НЕТ | ДА |
Примечание: общая информация по таргетным препаратам в Приложении 3, в Приложении 5, таблицы 1, 2,3,4,5.