7.2.2. Атипичный ГУС
В целом прогноз аГУС неблагоприятный. Смертность в острой стадии составляет 5–10%. Приблизительно у 50% пациентов развивается тХПН, чаще в течение 1 года от начала манифестации. Экстраренальные проявления, чаще поражение ЦНС (судороги, кома, ишемические очаги на МРТ) отмечаются не менее чем у 20% пациентов.
Рецидивы аГУС отмечаются при всех вариантах, чаще у пациентов с мутацией MCP. Провоцирующие инфекции при этой мутации сопровождаются острым гемолизом, тромбоцитопенией и ОПН в результате гемоглобинурии. В большинстве этих случаев функция почек полностью восстанавливается. Промежуток времени между рецидивами может колебаться от нескольких недель до многих лет.
Наиболее благоприятный прогноз отмечается при наличии MCP мутации, наиболее неблагоприятный — при CFH и сочетанных мутациях. Во французском исследовании смерть или тХПН в течение менее чем 1 года от начала заболевания отмечены у 60% с мутацией CFH, у 37% с мутацией CFI, у 33% с мутацией С3, у 60% с комбинированными мутациями, у 32% в группе с неизвестной этиологией и 0% с мутацией MCP [73]. У пациентов с антиCFH-антителами в случае раннего лечения плазмообменами заболевание имеет благоприятное течение.
- У 36% детей и 64% взрослых в течение 3–5 лет от начала заболевания развивается ХБП 5 или наступает летальный исход.
- Применение экулизумаба** изменило прогноз общей и почечной выживаемости при аГУС, а также предотвратило снятие вопроса о проведении трансплантации во многих случаях.
- Прогноз почечной выживаемости определяется временем назначения экулизумаба**, результатов молекулярно-генетического исследования.
- Раннее начало соответствующей терапии связано с лучшими результатами лечения и большим повышением рСКФ.
- Лечение экулизумабом** одинаково эффективно при всех генетических вариантах и также у пациентов без выявленных вариантов [26, 73, 186, 202].