Первичная надпочечниковая недостаточность

7.3.3 Непрерывное подкожное введение глюкокортикоидов посредством инсулиновых помп

Непрерывное п/к введение ГК посредством инсулиновых помп лучше обеспечивает пульсирующий и циркадный ритм [25,165]. В открытом перекрестном исследовании такое введение #гидрокортизона** ассоциировалось с улучшением качества жизни, связанного со здоровьем [165]. Однако в другом, двойном слепом исследовании никакого влияния на качество жизни, связанного со здоровьем, отмечено не было [166]. Лечение помпой более трудоемко, чем традиционное и может быть предложено только пациентам, которые не отвечают на традиционное лечение. Поскольку при таком введении #гидрокортизона** почти полностью имитируется ритм эндогенного кортизола, в качестве биохимического маркера оптимального дозирования может использоваться исследование уровня АКТГ в крови [165]. Для увеличения доказательной базы эффективности и безопасности различных схем заместительной терапии 1-НН необходимы большие, рандомизированные клинические исследования [167].

7.3.4 Другие перспективы лечения

В начале заболевания большинство пациентов 1-НН еще сохраняют в различном объеме эндогенную секрецию кортизола. Продемонстрировано, что для таких пациентов стимуляция препаратами из АТХ-группы АКТГ [168] или введение иммунодепрессанта #ритуксимаба** [169] может восстановить на определенное время эндогенное производство кортизола. Однако, в недавнем исследовании [170] назначение комбинации этих препаратов было неэффективным в восстановлении функции коры надпочечников. Кроме того, необходимо учитывать риск развития побочных эффектов #ритуксимаба: ОПН, нейтропения, инфузионные реакции (в том числе фатальные) и другие.

Кроме того, для лечения 1-НН могут применяться современные технологии регенеративной медицины. В частности, в литературе описан один случай успешной надпочечниковой трансплантации от матери дочери, а также аллотрансплантации комплексов надпочечник-почка и надпочечник-почка-поджелудочная железа [171].

Также, огромный потенциал представляет клеточной терапия, позволяющая стволовым клеткам трансформироваться в клетки с фенотипом адренокортикальных. Более того, дифференцированные специализированные клетки (например, фибробласты) также могут приобретать фенотип адренокортикальных (как напрямую, так и через стадию плюрипотентных клеток). При этом, в случае моногенных наследственных форм 1-НН на этом этапе также рассматривается возможность редактирования генов. При трансплантации клеток, с целью предупреждения отторжения, предлагается применение устройств для инкапсуляции, которые обладают отличной биосовместимостью [171].

Необходимо отметить, что в настоящее время все описанные методы лечения 1-НН не внедрены в клиническую практику; прочая дополнительная информация, влияющая на исход при 1-НН, отсутствует.