Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q

Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.

Комментарии: данные свидетельствуют о том, что пациенты, имеющие медицинские показания к смене терапии, могут получить дополнительные клинические преимущества. Однако при выборе стратегии смены терапии всегда следует тщательно взвешивать соотношение польза-риск. В случае отсутствия объективных преимуществ в пользу смены терапии такой подход не является целесообразным.

К критериям субоптимального ответа на терапию (недостаточной эффективности терапии) у пациентов со СМА могут быть отнесены следующие характеристики [152]:

1) общее ухудшение оценки по шкале, подтверждённое двумя последовательными измерениями по любым 2 из следующих 3 шкал: а) пациент теряет > 2 баллов по горизонтальному толчку или 1 балла по другим шкалам HINE, исключая сознательный захват; б) пациент теряет > 4 баллов по шкале CHOP INTEND; в) пациент теряет > 3 баллов по шкале HFMSE.

2) и/или ухудшение дыхательной функции: увеличение потребности в респираторной поддержке в течение суток и/или для данного пациента, нехарактерное увеличение числа респираторных инфекций, требующих стационарного лечения, которые не могут быть объяснены аспирацией или заболеванием лёгких.

Оценка должна проводиться через 12 мес. после инициации терапии по сравнению с исходными показателями. При этом важное значение имеют исходные общее состояние и двигательный статус пациента.

3.1.2 Симптоматическая медикаментозная терапия

Рекомендуется прием препаратов группы A12AA — Препараты кальция всем пациентам со СМА 5q, если выявлены признаки остеопении или гипокальциемии, для коррекции снижения плотности костной ткани [20].

Рекомендуется прием препаратов группы A11CC Витамин D и его аналоги всем пациентам со СМА 5q, если выявлены признаки остеопении или низкая концентрация витамина D в крови, для коррекции снижения плотности костной ткани [68].

Рекомендуется прием бисфосфонатов всем пациентам со СМА 5q, если выявлены признаки остеопении или частые переломы, для коррекции снижения плотности костной ткани [20].

Рекомендуется применение препаратов группы R03AL Адренергические средства в комбинации с антихолинергическими средствами, включая тройные комбинации с кортикостероидами (бета2-адреномиметик селективный + м-холиноблокатор) для небулайзерной терапии пациентам со СМА 5q при выявлении бронхоспазма для его ликвидации [57].

Не рекомендуется длительное применение муколитических препаратов для небулайзерной терапии у пациентов со СМА 5q из-за отсутствия доказательной базы и в связи с риском усиления секреторной нагрузки [57].

Комментарии: использование муколитических препаратов без терапевтических показаний может привести к разжижению секрета нормальной вязкости и усилению секреторной нагрузки.

Не рекомендуется эмпирический прием антибактериальных препаратов системного действия пациентам со СМА 5q для предотвращения инфекционных осложнений без наличия особых показаний к антибактериальной терапии [57].

Комментарии: в то же время у пациентов со СМА I и часто болеющих пациентов других типов CМА с очагами хронической инфекции ранее начало антибиотикотерапии при инфекционных заболеваниях имеет принципиальное значение.

Рекомендуются инъекции ботулинического токсина типа А** в слюнные железы под контролем ультразвукового исследования слюнных желез пациентам со СМА 5q старше 2 лет, страдающим от гиперсаливации, с целью уменьшения степени выраженности этого симптома [69, 125].

Комментарии: необходимая доза препарата устанавливается в зависимости от массы тела согласно инструкции к препарату. Пациентам с гиперсаливацией также показана санация полости рта [70].