ТРАНСПЛАНТАЦИЯ ГЕМОПОЭТИЧЕСКИХ СТВОЛОВЫХ КЛЕТОК ПРИ МПС
Патогенетическая основа применения ТГСК при МПС сходная – донорские стволовые клетки проникают через ГЭБ и дают начало клеткам глии, способным вырабатывать недостающий фермент, с последующим захватом его окружающими клетками.
Однако, кинетика клеточной миграции, дифференцировки, секреции и распределения фермента может различаться между разными типами МПС.
В настоящее время аллогенная ТГСК в сочетании с пре-, интра- и посттрансплантационным введением ларонидазы (ФЗТ) является «золотым стандартом» лечения больных МПС IН (синдромом Гурлер). Также данный подход к лечению применяется с разной эффективностью и при других формах МПС.