Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при МПС II
Несколько больших клинических исследований, посвященных ТГСК при МПС II проведены японскими учеными. Их позиция довольно однозначна, что ТГСК показана пациентам с МПС II типа. Она позволяет стабилизировать неврологические симптомы и для тяжелых форм болезни предотвратить развитие выраженных неврологических нарушений. В работе A.Tanakaetal., период наблюдения за 21 пациентом с МПС II типа составил 9,6 ± 3,5 лет. Авторы подчеркивают, что положительный эффект ТГСК был наиболее выраженным в случаях выполнения больным операции на ранних стадиях развития болезни, до формирования атрофических процессов головного мозга и с незначительным повреждением клапанов сердца. На этом основании исследователи делают вывод, что ТГСК для пациентов с МПС II должна быть широко показана на ранних стадиях болезни.
Высокий риск данного оперативного вмешательства, отсутствие четких положительных доказательств влияния ТГСК на нервную систему и генотип-фенотипические корреляции, не позволяют рекомендовать ТГСК у больных с МПС II в качестве первой линии терапии, как, например, при синдроме Гурлер. Однако, вполне вероятно, что для пациентов раннего возраста с тяжелой мутацией, например, с полной делецией гена, вопрос о ТГСК может быть обсужден с родителям больного и решен положительно.