Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.
Комментарий: алгоритм принятия решений по проведению грудного вскармливания у детей, рожденных от матерей с МВ, получавших/получающих патогенетическую (таргетную) терапию представлен в Приложении Б2.
3.1.15.5 Дополнительные критерии по назначению препаратов ивакафтор + лумакафтор** или ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор при муковисцидозе
Рекомендовано назначать таргетную терапию (ивакафтор + лумакафтор** или ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор)
- В случае обнаружения в генотипе пациента патогенного варианта гена CFTR, не указанного в инструкции по применению препарата, при наличии положительного результата форсколинового теста на кишечных органоидах. В такой ситуации возможность назначения таргетной терапии распространяется на всех пациентов с таким же патогенным вариантом в генотипе [315](Приложение А3.7).
- В случае наличия в генотипе пациента двух патогенных вариантов гена CFTR, не указанных в инструкции по применению препарата, при положительном эффекте применения таргетной терапии (ивакафтор+лумакафтор** или ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор), подтвержденном в динамике результатами потовой пробы и/или теста определения разности кишечных потенциалов на биоптатах прямой кишки пациента [315].
3.1.15.6 Cмена препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор в рамках МНН
С учетом достигнутого эффекта на препарате препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор и высокой функции внешнего дыхания риск развития НР при переводе в рамках МНН – низкий.
Появление мокроты/увеличение количества мокроты, появление кашля/усиление кашля может свидетельствовать об увеличении эффективности терапии по сравнению с предыдущим препаратом.
НР при терапии препаратом ивакафтор + элексакафтор + тезакафтор и ивакафтор наблюдались у 50% детей и подростков.
Оценка состояния при смене препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор в рамках единого МНН для детей в возрасте 2-18 лет представлена в табл. 27.
Таблица 27. Оценка состояния при смене препарата ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор в рамках единого МНН для детей в возрасте 2-18 лет
Следует проводить мониторирование состояния пациента [https://grls.minzdrav.gov.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=c7eab980-0718-4265-a421-d75ea2e14001, письмо Минздрава России от 30.01.2025 № 15-1/4/2-1467]
| | Сроки оценки состояния здоровья |
| Критерий | Старт (до начала терапии) | 14 дней или 1 месяц | 3 месяца | 6 месяцев | 9 месяцев | 12 месяцев |
| Исследование неспровоцированных дыхательных объемов и потоков (ОФВ1 (л,%)‡) | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ |
| Исследование неспровоцированных дыхательных объемов и потоков (ФЖЕЛ (л,%)‡) | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ |
| Измерение массы тела (Масса тела, кг) | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ |
| Измерение роста (Рост, см) | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ |
| ИМТ кг/м2 | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ | ˅ |
| Потовая проба | | V | | V‡‡‡ | | ˅ |
| Определение активности панкреатической эластазы-1 в кале (Панкреатическая эластаза 1 кала, мкг/㇇) | | | | ˅ | | ˅ |
| Количество госпитализаций | ˅ Оценка за год до старта терапии | | | | | ˅ Оценка за год терапии |
| Количество дней внутривенной антибактериальной терапии | ˅ Оценка за год до старта терапии | | | | | ˅ Оценка за год терапии |
| Количество дней пероральной антибактериальной терапии | ˅ Оценка за год до старта терапии | | | | | ˅ Оценка за год терапии |