7.2. Незарегистрированные в РФ таргетные препараты в патогенетической терапии муковисцидоза
ИВАКАФТОР
Ивакафтор представляет собой потенциатор белка CFTR, облегчает перенос хлора, повышая способность открытия канала (или гейтинг) белка CFTR на поверхности клетки.