Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.
ЭЛЕКСАКАФТОР/ТЕЗАКАФТОР/ИВАКАФТОР+ИВАКАФТОР
Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор, представляет собой комбинированный препарат с фиксированной дозой, применяемый у взрослых и детей старше 6 лет, страдающих муковисцидозом с мутацией F508del или другими мутациями.
Комбинация элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора увеличивает количество и функцию белка регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) на клеточной поверхности, что приводит к повышению активности CFTR, что измеряется с помощью CFTR-опосредованного транспорта хлоридов [27].
Элексакафтор и тезакафтор действуют как корректоры CFTR, восстанавливая процессинг F508del, связываясь с белком CFTR, чтобы увеличить доступность белка CFTR на клеточной поверхности [28]. Они работают, изменяя форму белка CFTR для его расположения на поверхности клетки [29]. Сочетание повышенного содержания белка CFTR в правильном положении на клеточной поверхности с потенцированием ивакафтором открытия хлоридных каналов приводит к усилению транспорта хлоридов и разжижению секреции слизи [30].
Показания для применения
- Наличие в генотипе хотя бы одной мутации F508del или хотя бы одного из 177 патогенных вариантов гена CFTR, который реагирует на лечение препаратом элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор (Приложение 4, таблица 3)
- Возраст 6 лет и старше в соответствующей возрасту и весу дозировке (таблица 8)