ЭЛЕКСАКАФТОР/ТЕЗАКАФТОР/ИВАКАФТОР+ИВАКАФТОР
Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор, представляет собой комбинированный препарат с фиксированной дозой, применяемый у взрослых и детей старше 6 лет, страдающих муковисцидозом с мутацией F508del или другими мутациями.
Комбинация элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора увеличивает количество и функцию белка регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR) на клеточной поверхности, что приводит к повышению активности CFTR, что измеряется с помощью CFTR-опосредованного транспорта хлоридов [27].
Элексакафтор и тезакафтор действуют как корректоры CFTR, восстанавливая процессинг F508del, связываясь с белком CFTR, чтобы увеличить доступность белка CFTR на клеточной поверхности [28]. Они работают, изменяя форму белка CFTR для его расположения на поверхности клетки [29]. Сочетание повышенного содержания белка CFTR в правильном положении на клеточной поверхности с потенцированием ивакафтором открытия хлоридных каналов приводит к усилению транспорта хлоридов и разжижению секреции слизи [30].