Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.
Эффективность применения ивакафтор+лумакафтор
Следует оценивать через 3-6 месяцев (оцениваются результаты потовой пробы, показателей ФВД, ИМТ, количества обострений и числа дней внутривенной терапии) [21]. (Приложение 7)
При отсутствии эффекта через 3-6 месяцев терапии препаратом ивакафтор+лумакафтор необходимо дополнительное обследование на носительство комплексных аллелей - секвенирование всего гена CFTR для выявления носительства комплексных аллелей, которые могут обуславливать устойчивость к таргетной терапии (в тех случаях, когда секвенирование не было выполнено перед началом терапии). При этом минимальным необходимым объемом исследования в данном случае будет анализ варианта L467F (NM_000492.3:c.1399C>T; NP_000483.3:p.(Leu467Phe)), доказанно приводящего к резистентности к терапии [11].
В случае доказанного отсутствия терапевтического эффекта, на основании комплексной оценки ответа на терапии в течении 3-6 месяцев и/или на фоне повторяющихся НПР, возникающих в следствии приема лекарственного препарата, наличия комплексных аллелей, влияющих на эффективность терапии перевести на терапию препаратом элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор+ивакафтор.
7.2. Незарегистрированные в РФ таргетные препараты в патогенетической терапии муковисцидоза
ИВАКАФТОР
Ивакафтор представляет собой потенциатор белка CFTR, облегчает перенос хлора, повышая способность открытия канала (или гейтинг) белка CFTR на поверхности клетки.