Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.
7.2. Незарегистрированные в РФ таргетные препараты в патогенетической терапии муковисцидоза
ИВАКАФТОР
Ивакафтор представляет собой потенциатор белка CFTR, облегчает перенос хлора, повышая способность открытия канала (или гейтинг) белка CFTR на поверхности клетки.
Показания для применения
- Патогенные варианты гена CFTR, реагирующие на потенцирование ивакафтором (Приложение 4, таблица 1).
- Возраст пациента 4 мес. и старше (в соответствующей возрасту и весу дозировке) (таблица 5).