Внимание! Часть функций, например, копирование текста к себе в конспект, озвучивание и т.д. могут быть доступны только в режиме постраничного просмотра.
Эффективность применения ивакафтора
Эффективность терапии следует оценивать через 3-6 месяцев (оцениваются результаты потовой пробы, показателей ФВД, ИМТ, количества обострений и числа дней внутривенной терапии). (Приложение 7)
Мероприятия при отсутствии эффекта
Через 3-6 месяцев терапии препаратом ивакафтор необходимо дополнительное обследование
- Обследование на носительство комплексных аллелей - секвенирование всего гена CFTR для выявления носительства комплексных аллей, которые могут обуславливать устойчивость к таргетной терапии (в тех случаях, когда секвенирование не было выполнено перед началом терапии).
- Проведение форсколинового теста на кишечных органоидах пациента для определения таргетного препарата, к которому чувствителен генотип.